#EAPM - Редкие заболевания, орфанные препараты и разработка ERN

Европейский альянс по персонализированной медицине (EAPM) всегда проводил кампанию за равный доступ пациентов к лучшему доступному уходу и лечению, и это более чем справедливо для пациентов, страдающих редкими заболеваниями., - пишет исполнительный директор EAPM Денис Хорган.

Ассоциация Регулирование сиротских лекарств, который ЕС принял в 2000, и помог в разработке соответствующих лекарств для пациентов с редкими заболеваниями, причем на рынке сейчас представлено более 150.

Поэтому яn 2020 это будет 20-ая годовщина Регламента, которая была и остается ориентированной на обеспечение того, чтобы пациенты, страдающие редкими заболеваниями, имели такое же качество лечения, что и любой другой пациент.

Тем не менее, мосновные усилия все еще требуется поощрять и стимулировать исследования с целью расширения существующих знаний, которых далеко не достаточно для решения проблем.

Подробнее о редких заболеваниях

Предполагается, что между 5,000-8,000 существуют различные редкие заболевания. Многие из них поражают детей, средний срок диагностики составляет пять лет, а 95% страдающих до сих пор нет доступной терапии.

В дополнение к пяти годам, которые требуются для диагностики, также требуется в среднем семь Доктора ставят правильный диагноз.

Реклама

В Европе редкое заболевание или расстройство - это заболевание, которое поражает менее одного человека в 2,000. Многие, но не все, являются раками. Большинство из них генетические.

В целом, эти заболевания отличаются тем, что у них, очевидно, имеется ограниченное число пациентов, и зачастую им не хватает долгосрочных исследований и, следовательно, знаний о них.

ТакжеКлинические испытания трудно организовать, так как подгруппа по болезням распределена по многим странам.И в конце, множество орфанных лекарств не смогли получить разрешения на продажу.

Очевидно дцены на ковер в общем Как много времени, деньги и другие ресурсы должны идти на исследования и разработки, Это тогда должен быть сбалансирован с необходимостью окупить инвестиции...как-то.

Европейский союз заявил, что эти опасные для жизни или хронически изнурительные заболевания поражают так мало людей, что необходимы совместные усилия для сокращения числа заболевших.

Роль данных 

Комиссар здравоохранения и безопасности пищевых продуктов Витенис Андрюкайтис отметил, что существует огромное количество данных о пациентах с конкретными условиями, но это разбросаны по всей Европе в разных реестрах 600. Это базы данных, которые содержат информацию о пациентах с особыми условиями. 

В настоящее время жизненно важные данные не собираются в масштабах ЕС, и не существует общих стандартов для анализа уже существующей информации.

Европейская кухня Rправочник NЭти работы имеют жизненно важное значение для объединения экспертных центров и специалистов в разных странах для обмена знаниями и определения того, куда должны обращаться пациенты, когда в их стране нет опыта.

Понятно, что ЕС нужен поощрять больше исследований редких заболеваний,и оценить текущую практику скрининга населения рядом поддержка редких-реестры болезней.

В то же время, Европейская комиссия является принять совместную оценку действующего законодательства о медицине для детей и редких заболеваний.

 Подход будет включать, во-первых, оценку эффективность законодательства ЕС, Это будет достигнуто анализируя влияние, которое стимулы оказывают на фармацевтические инновации в этой области.

Во-вторых, это постараюсь установить наличие и доступность соответствующие лекарства в Европейский Союз.

Приоритет среди пациентов и заинтересованных сторон является сплотиться эффективная стратегия что позволит перевод ЕС, наряду с оптимальным использованием знания и Европейские справочные сети, направленные на достижение целиполучить доступ к лечению редких-болезни пациентов.

ERN - насколько хорошо они работают? 

Европейская комиссия уже рассмотрела, как работают ERN, которым всего пару лет. 

Отдельно эти ERN были частично предметом июньского отчета отЕвропейский аудиторский суд, который отметил, что другая часть законодательства ЕС, а именно Директива о трансграничном здравоохранении"способствует более тесному сотрудничеству в ряде областей: в частности, приграничный обмен пациентами" данные и доступ к медицинской помощи для пациентов с редкими заболеваниями». 

Суд"В отчете отмечается, что  Концепция Европейских справочных сетей по редким заболеваниям широко поддерживается заинтересованными сторонами ЕС (пациентами" организации, врачи и медицинские работники)». 

Однако В отчете говорилось: «TКомиссия не дала четкого представления об их будущем финансировании и о том, как разработать и интегрировать их в национальные системы здравоохранения.  

ERNs были запущены в 2017 для разных классов редких заболеваний. Каждый получает (€Финансирование в размере 1 в течение пяти лет от Программы здравоохранения ЕС. 

Комиссия также финансирует реестры пациентов и вспомогательную деятельность для сетей ERN, а также разработку средств ИТ, в частности, через механизм «Соединяющаяся Европа».

Где мы находимся и где должны быть

Многие эксперты сходятся во мнении, что редкие заболевания конечно среди самая веская причинас целью улучшения сотрудничество в области здравоохранения в ЕС-уровеньнезависимо от компетенции государства-члена в области здравоохранения.

В настоящее время, система доступа не приспособлена к новой наукеи не хватает стимула для гсследования навстречу медицинские нужды Это приводит к ситуации, когда система - в ее нынешнем виде - не отвечает потребностям редкое заболевание пациентов. 

Безусловно, необходимо расширять трансграничное сотрудничество, чтобы максимально использовать ERN путем улучшения связи добиться большего обмена опытом.

Когда дело доходит до лекарств от редких заболеваний, тздесь явно порог в какой момент рынок просто слишком мал для фармацевтических компаний оправдать вложения в НИОКР. Эта проблема требует решения.

Европейская комиссия признал тшляпа это принципиально насчет чисел. Подход Комиссии был основан на создании критической массы в ERN и предлагать стимулы через постановление о сиротских лекарственных средствах.

Исполнительный директор ЕС сказал, что яСтимулы помогают решить часть проблемы, Вообще говоря, тон стимулы поставил, он говорит, но Постановление имело нежелательные последствия - такие как случайные чрезвычайно высокие цены.

Интеграция и сотрудничество

Многие, в том числе на уровне ЕС, считают, что тон следующий шаг должен быть для полной интеграции ERN inдля национального здоровья  заботится структур. Эта  would уменьшить время диагностики 

ERN также необходимо преобразовать в среду, благоприятную для исследований.

Но чтобы успешно это сделать, нужно работать намного лучше одновременно. Существует сильный аргумент, что сэнтрализация полезна при редких заболеванияхи государства-члены Также необходимо настроить контактные точки для ERN.

Очевидно, что существует необходимость в «рекламной рекламе», чтобы объяснить национальным системам здравоохранения по всей Европе какие хорошие инструменты ERNs. К сожалению, сделать этот шаг продаж сложнее, syСтебли не совместимы. Тего это проблема, которая срочно необходимо решать. 

Самостоятельно, ERNs не решит все. Так член сTates должны быть мотивированы, чтобы убедить их работать вместе.

Свидетельства из реального мира также играют свою роль. Требуется четкое видение и широкие когорты, чтобы иметь такие данные. 

Industry считает, что это готовый столкнуться с необходимостью продвигаться вперед на реальных данных и быть сосредоточенным на болезнях. И все же Европа должна построить экспертизу- и, к счастью, это уже происходит в мEmber STates. 

Но яНовация без доступа упускает из виду, И, в конечном итоге, пo пациент должен остаться без пути, редкое заболевание или нет.

Поделиться этой статьей: