Время меняться: наука «вышла за рамки существующей системы клинических испытаний»

Тони Mallett
Решающим область работы, проделанной Группой Европейский Союз за Персонализированные медицины (EAPM) касается клинических испытаний и пациента к ним доступ.

Одной из основных целей EAPM является решение более широких вопросов персонализированной медицины (PM) с точки зрения клинических испытаний, биобанков, обмена данными и многого другого, одновременно рассматривая инициативу ЕС Horizon 2020.

В своем нынешнем Специализированное лечение для пациентов кампании в Европе, известной как шаги, в нем говорится, что Европа нуждается в среду, которая позволяет ранний доступ пациента к новым и эффективным ПМ, и новая форма клинических испытаний будет иметь решающее значение для acheiving этого.

По словам EAPM, перемещаясь персонализированной медицины в следующем этапе будет зависеть от сложной международной клинических исследований с участием тщательно отобранных групп пациентов, сбор биологического материала человека и использование больших баз данных для биоинформатики.

Организация утверждает, что Европа нуждается в другой вид генерации данных, а также классический подход к клиническим испытаниям не может захватить эти данные адекватно. Сегодня подгруппы пациентов выявляются в рамках широкой категории заболеваний через прогностический биомаркеров. Они должны быть проверены на больших популяциях, так что научные достижения в области диагностического уточнения и стратификации должны быть включены в испытаниях.

Жизненно важно для успеха более тесное сотрудничество между многими партнерами - промышленностью и академическими кругами, статистиками и пациентами, а также регулирующими органами. По мнению EAPM, разумные, но надежные методологии клинических исследований должны быть одобрены регулирующими органами и плательщиками.

«Хотя в Европе чаепития может и не быть, мы, безусловно, чувствуем потребность в переменах», - сказал профессор Луи Дени, директор онкологического центра Антверпена.

Реклама

"Наша система политики в области здравоохранения должна измениться, но ряд заинтересованных сторон не чувствую, как меняется", добавил он, в то же время призывает к большей и лучшей европейской сотрудничества в области фундаментальных исследований.

Профессор Денис был поддержан директором Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC), Денис Лакомб, который сказал: "Все заинтересованные стороны должны покинуть свою зону комфорта. Мы идем к новым формам клинических исследований по ТЧ и всех нас - это фармацевтическая промышленность, научные круги, плательщики, регуляторы - нужно двигаться вперед к новой форме сотрудничества ".

Лакомб добавил: «Пациенты ждут терапевтического улучшения и спрашивают нас - пока у нас есть хорошие технологии - действительно ли мы доставляем им лучшие новые лекарства? И если мы внимательно посмотрим в зеркало, то факт в том, что мы не используем технологии оптимально ».

"Там должно быть более тесное сотрудничество, новые модели ... и это означает, что мы должны думать вне коробки," сказал он.

Карл Solchenbach, Intel директор европейских ExaScale Labs, взял на точки сотрудничества от технической точки зрения, говоря, что лицензирование с открытым исходным кодом программное обеспечение будет способствовать обмену данными. Он добавил, что Intel работал в секторе здравоохранения с быстродействующих компьютеров, чтобы помочь исследовательских данных процесса гораздо быстрее. Это было бы феноменально быстро в будущем, добавил он.

Ингрид Мэйс из PricewaterhouseCoopers сказала: «Исследования и разработки в будущем будут сосредоточены на пациентах - где это самая большая потребность? Мы будем накапливать больше знаний, и нам потребуется больше данных, что означает более тесное сотрудничество. Это сотрудничество будет осуществляться не только в сфере здравоохранения, но и с другими поставщиками данных, такими как Google и Microsoft ».

Она добавила, что: "Pharma будет участвовать с плательщиками и пациентами на очень ранней стадии, чтобы понять истинную ценность того, что они развиваются. Акцент будет сделан на результатах, клинических, здоровья и качества экономических результатов жизни. Результаты будут определять ценность нового метода лечения и будет новая валюта ".

Луи Денис добавил, что в будущем: "Забота должна быть ориентированной на пациента и мульти-профессионал, исследования должны быть подтверждены на основе и совесть на основе, не должно быть никаких рандомизированных исследований, без вторичных конечных точек зрения качества жизни и экономической эффективности, и мы должны повысить производительность при той же суммы денег ".

Эдит Френой из Европейской федерации фармацевтических производств и ассоциаций (EFPIA) добавила: «Наука вышла за рамки существующей системы испытаний - испытания медленные, дорогие и негибкие. В будущем крупные испытания могут оказаться невозможными, поскольку методы лечения становятся более индивидуализированными, а наука продолжает расширять наши знания. Эти знания принесут лучшие результаты, поскольку мы удаляем неответчиков путем стратификации ».

Согласно EAPM, нормативно-правовая база в Европе нуждается в адаптации тоже, а не только для обеспечения более легкий доступ к более мелких групп субъектов, но и признать обоснованность результатов испытаний намного меньше, чем классического рандомизированного подхода.

Он считает, что необходимо обеспечить нормативно-правовой среды, которая отвечает потребностям всех заинтересованных сторон, при этом сохраняя безопасность пациента, с конечным результатом обеспечения развития методов лечения для пациентов.

И адекватные методологии и инфраструктуры, которые поддерживают большие скрининговые платформы необходимы для обеспечения качества исследований и достоверности доказательств, утверждает организация.

EAPM считает, что прогресс будет часто означать использование новых технологий для сбора данных, прямой ввод данных, и ответ в режиме реального времени, через меньшие испытания многоцентровых в нескольких странах. Яснее и более согласованного регулирования будет иметь важное значение. И шире поддержка будет необходима, чтобы мультидисциплинарных исследований, а также государственно-частного партнерства.

Более широкая гармонизация облегчит процесс, по его мнению, и поможет снизить издержки и административное бремя. Новая парадигма может ввести риск-ориентированный подход, и принести трансляционной науку и элементы оценки медицинских технологий в клинических испытаниях, с большей общественной поддержки для проведения испытаний.

EAPM убежден, что развитие ПМ требует сложных международных клинических испытаний с участием тщательно отобранных групп пациентов, сбор биологического материала человека и использование больших баз данных для биоинформатики.

Основу клинических исследований в ТЧ будут биологически обусловленным клинических испытаний с участием сильных трансляционные исследования компонентов с использованием состоянии самые современные технологии, такие как биомаркеров, полученные из неинвазивной молекулярной визуализации.

Организация считает, что многие кандидаты наркотиков идут в клиническое испытание без надлежащего понимания и документирования целевой биологии, которая идет некоторый путь к объяснению неудачи на более поздних стадиях разработки лекарственных средств и высокий уровень истирания. Кроме того, некоторые из терапевтических агентов, возможно, были успешными, если они были испытаны в группе пациентов, скорее всего, чтобы извлечь выгоду из этого препарата.

Сегодня он говорит, подгруппы пациентов выявляются в рамках широкой категории заболеваний. Но, так как биомаркеры и моделирование должно быть подтверждено на больших популяциях, диагностическое уточнение и расслоение зависит от успешного внедрения научных достижений в клинических испытаниях.

Бэнкс, председатель ECCO пациента Рабочая группа согласилась, что пациенты нуждаются в доступе к лучшему знанию. Он сказал: "Это невозможно расширить возможности пациентов, если они не могут понять, какую информацию дано им."

Банки был поддержан председателем Рабочей группы EAPM по научным исследованиям, профессор Ульрик Ringborg, который согласился, что передача информации имеет ключевое значение для участия пациентов в их собственном лечении.

И, в более широком смысле, MEP Петру Лухан сказал: "Мы должны продолжать решать задачу ломать барьеры и научиться говорить на одном языке. В то же время, необходимы значительные усилия в области образования и профессиональной подготовки для обеспечения того, чтобы знания и передовой практики в отношении новые технологии и научные подходы являются общими.

"Новые открытия не получат нас очень далеко, если мы не знаем, как решать проблему формирования знаний и развития правильных инструментов", добавил румынский политик.

"И это в равной степени верно, когда речь идет о решении проблемы перевода новых знаний медицинских приложений с прямой выгодой для пациентов, в том числе квалификации и валидации биомаркеров и разработке новых конструкций для клинических испытаний", добавил Лухан.

 

ШАГИ EAPM для 2014-2019:

• ШАГ 1: Обеспечение нормативно-правовой среды, которая позволяет ранний доступ пациента к новым и эффективным персонализированной медицины (PM)

• ШАГ 2: Повышение научных исследований и разработок для ТЧ, признавая при этом его значение

• ШАГ 3: Улучшение образования и профессиональной подготовки специалистов в области здравоохранения

• ШАГ 4: Поддержка новых подходов к возмещению и оценка HTA, необходимые для получения доступа пациента к PM

• ШАГ 5: Повышение информированности и понимания PM

EAPM считает, что достижение этих целей будет способствовать улучшению качества жизни пациентов в каждой стране в Европе.

Тони Маллетт - независимый журналист из Брюсселя. [электронная почта защищена]

Поделиться этой статьей: