Усовершенствованная терапия – европейская инновация во время пост-COVID-19

Добрый день, коллеги в области здравоохранения, и добро пожаловать в обновленную информацию Европейского альянса персонализированной медицины (EAPM) — в последнее время он определенно был занят EAPM лекарственными продуктами передовой терапии (ATMP), пишет Исполнительный директор EAPM д-р Денис Хорган.

Лекарственные препараты для передовой терапии (ATMP)

EAPM недавно опубликовала статью о лекарственных препаратах для передовой терапии (ATMP) — она была создана группой экспертов и представляет точку зрения EAPM на этот вопрос. Это вопрос, который очень активно обсуждается на уровне ЕС. Испанский депутат Европарламента Сусана Солис Перес (Renew Europe) сказала, что ее интерес к передовым биотехнологиям и ATMP появился естественным образом. Инженер по образованию, она проработала 18 лет в частном секторе, прежде чем стать депутатом Европарламента.

Предстоящий пересмотр фармацевтического законодательства — это прекрасная возможность привлечь внимание к сектору, сказал депутат Европарламента: «Возможности огромны, но есть и проблемы». Перез сказал. 

Тем не менее, Европейская комиссия не планирует изменять клинические критерии, используемые для классификации методов лечения в качестве лекарственных средств передовой терапии (ATMPs) в своем предстоящем пересмотре законодательства о крови, тканях и клетках. Анджей Рысь, директор по системам и продуктам здравоохранения в DG SANTE, сказал. 

Выступая на мероприятии, Рысь сказал, что предложение ожидается до лета. «Пришло время обновить эту структуру, чтобы она продолжала гарантировать, что требования безопасности и качества отражают многие технологические разработки и новые риски в области трансплантологии, трансфузионной медицины и вспомогательной репродукции», — заявил представитель Комиссии в своем подготовленном выступлении.

Экспертные панели EAPM – вызовы впереди!!

Реклама

Несмотря на уникальные возможности этих технологий, существуют некоторые нерешенные проблемы в области регулирования, науки, производства и доступа к рынку, которые все еще препятствуют реализации потенциала. Генная терапия демонстрирует ряд специфических характеристик, бросающих вызов современной парадигме систем здравоохранения. В настоящее время они имеют неопределенные результаты. Это «разовые и одноразовые методы лечения», как отдельные методы лечения хронических заболеваний, предназначенные — в настоящее время — только для ограниченного населения и, возможно, предлагающие улучшение жизни. 

Перед сектором стоят многочисленные проблемы, которые усложняют переход от исследований к доступу пациентов. Производительность ATMP все еще нуждается в оптимизации. Генная терапия еще не полностью выполнила свои обещания для пациентов. Существуют научные, клинические разработки и проблемы регулирования, которые препятствуют развитию сектора, в том числе недостаточное понимание того, как продукты действуют/реагируют в организме, потребность в надежных и предсказуемых производственных процессах, которые могут производить продукты, подходящие для пациента в либо индивидуальным способом, либо способом «очень небольшой популяции», сильной корреляцией между знанием продукта и профилем безопасности и клинической пользой (включая RWD в пространстве после утверждения), а также возможностью снизить стоимость.

В отличие от инноваций с новыми химическими веществами или биологическими препаратами, такими как антитела и вакцины, разработка ATMP сопряжена с существенными научными и техническими неопределенностями, усугубляемыми ограниченным опытом клинического и коммерческого использования и трудностями доступа МСП к средствам. 

Регулирующий

Законодательство развивалось в течение двух десятилетий как для продвижения потенциала сектора, так и для защиты населения. Основные правила ЕС в отношении фармацевтических препаратов, принятые в 2001 году, были обновлены с учетом достижений науки и техники. В соответствии с законодательством ЕС стволовые клетки классифицируются как ATMP, когда эти клетки подвергаются существенным манипуляциям или используются для другой важной функции. Это могут быть продукты терапии соматических клеток или продукты тканевой инженерии, в зависимости от того, как лекарство действует в организме.

Сами регулирующие органы столкнулись с трудностями при принятии решений. Оценка алипогена EMA последовала за длительными обсуждениями, в ходе которых файл был рассмотрен и проголосован четыре раза, а соглашения - если не правила - регулирующие процедуры EMA были почти выброшены в окно. EMA отклонило его одобрение, несмотря на положительную рекомендацию специализированного комитета CAT, продемонстрировав необходимость прояснения отношений между Комитетом по передовым методам лечения (CAT) и Комитетом по лекарственным средствам для человека (CHMP), а также для большего признания того, что многие проблемы в нормативном досье АТМП требуют специального понимания продуктов генной и клеточной терапии в дополнение к прочным общим знаниям по вопросам традиционной фармакологии. Сами члены CAT утверждают, что быстро развивающаяся область генной терапии нуждается в комплексном подходе. 

Также отметить…

ATMP занимают видное место в усиленном сотрудничестве ЕС и США в области лекарственных средств, при этом высокопоставленные должностные лица из Комиссии, EMA и FDA признают «аналогичные регуляторные проблемы по обе стороны Атлантики» и соглашаются поощрять ранние параллельные научные консультации и укреплять сотрудничество. об общенаучных подходах к регулированию 

Дополнительная помощь может появиться в виде (также отсроченного) положения о клинических испытаниях 2014 г., которое обеспечит более гармонизированные и более быстрые процессы утверждения клинических испытаний. А с точки зрения общественной поддержки, несмотря на нынешний сложный режим регулирования, есть баланс в пользу даже генной терапии, хотя и со значительной неопределенностью.

В производственном секторе растет интерес к системной интеграции в производстве и дистрибуции, поскольку растет убежденность в том, что четко определенные стратегии будут иметь решающее значение для будущей стандартизации и оптимизации рабочих процессов.

Другие области передовых исследований включают низкомолекулярные препараты, которые избирательно контролируют трансляцию мРНК в белки, растительные микровезикулы, содержащие малые РНК, для доставки и адъювантности для устойчивой терапии рака, а также разработку генной терапии следующего поколения, технологии CRISPR-Cas9 и инженерии. экзосомная терапия.

Это будет вопросом взаимодействия с EAPM и интересом для наших членов до конца года — и EAPM опубликовала статью, Продвижение здравоохранения с помощью лекарственных средств передовой терапии: обсуждение политики, который доступен для чтения, нажмите здесь.  

И в других вопросах политики...

EMA и EUnetHTA публикуют рабочую программу на 2021-2023 гг.

EMA и предыдущая Европейская сеть по оценке медицинских технологий (EUnetHTA), которая была создана в результате последовательных совместных действий, последняя из которых завершилась в мае 2021 г., начали свое сотрудничество в 2010 г. на основе рекомендаций Фармацевтического форума высокого уровня1 с целью использовать синергию между нормативной оценкой и оценкой медицинских технологий (ОМТ) на протяжении всего жизненного цикла лекарства. Был составлен первый план работы EMA-EUnetHTA на 2012–2015 годы, а отчет о результатах этой совместной работы опубликован в апреле 2016 года. Впоследствии был согласован второй план совместной работы на 2017–2021 годы, а отчет опубликован в июнь 2021. 

Парламент дал окончательный зеленый свет законопроекту об обмене данными

Законодатели одобрили сделку, заключенную переговорщиками из парламента и Совета в декабре по Закону об управлении данными, законопроекту, направленному на стимулирование экономики данных за счет регулирования посредников. Сделка была одобрена подавляющим большинством голосов: 501 голос против 12 при 40 воздержавшихся. DGA определяет правила торговли данными, включает более мелких участников экономики данных и обеспечивает механизм повторного использования данных государственного сектора. «Наша цель с DGA состояла в том, чтобы заложить основу для экономики данных, которой люди и предприятия могут доверять. Только если доверие и справедливость гарантированы, обмен данными может расцвести в полной мере и стимулировать новые бизнес-модели и социальные инновации», — Анжелика Ниблер. — заявил ведущий переговорщик в Европарламенте. 

Загадочная вспышка гепатита

Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) подтвердила, что по меньшей мере один ребенок умер после загадочной вспышки острого гепатита, которым заразились дети в 10 европейских странах. По данным ВОЗ, по состоянию на 21 апреля в мире было зарегистрировано не менее 169 случаев «неизвестного происхождения». «Случаи в возрасте от одного месяца до 16 лет. 17 детям (примерно 10 процентов) потребовалась трансплантация печени, зарегистрирован как минимум один летальный исход», — говорится в сообщении ВОЗ. Гепатит — это воспаление печени, жизненно важного органа для обработки питательных веществ, фильтрации крови и борьбы с инфекциями. В то время как ВОЗ заявила, что причина инфекции все еще расследуется, орган ООН отметил, что аденовирусная инфекция, ведущая к острому гепатиту, была одним из возможных вариантов, рассматриваемых в настоящее время.ион.

Как пандемия повлияла на женское здоровье

Тринадцать процентов женщин по сравнению с 7 процентами мужчин также заявили, что им приходилось пропускать визиты к врачу или избегать системы здравоохранения во время пандемии «из-за факторов, не зависящих от меня», таких как финансы, транспорт или физическая инвалидность (Getty). Стоковые изображения) Пандемия изменила жизнь людей во всем мире и оказала особенно уникальное влияние на женщин. Большое количество женщин было вытеснено с работы, когда страна закрылась, и для многих было серьезной проблемой совмещать удаленную работу и семейные обязанности в период экономической неопределенности, ограниченных возможностей по уходу за детьми и нестабильных школьных условий. 

Изменение законодательства ЕС гарантирует поставку лекарств NI 

Изменения в законодательстве Европейского союза (ЕС), направленные на обеспечение поставок лекарственных средств из Великобритании в Северную Ирландию, прошли завершающую стадию. Европейский совет ратифицировал изменения, принятые Европарламентом на прошлой неделе. Протокол Северной Ирландии означает, что Северная Ирландия все еще находится в системе регулирования фармацевтической деятельности ЕС. Однако большую часть лекарств он получает из Великобритании, а это не так. Это стало одной из основных трудностей протокола, поскольку фармацевтические фирмы предупредили, что это приведет к отзыву продуктов. В декабре 2021 года ЕС опубликовал предложения, направленные на создание чего-то близкого к статус-кво до Brexit. Главный переговорщик ЕС Марош Шефчович заявил, что изменения обеспечили непрерывные поставки лекарств в Северную Ирландию. «Теперь у нас есть надежное решение, которое было реализовано в рекордно короткие сроки», — сказал он. «Я буду продолжать тесно сотрудничать с правительством Великобритании, чтобы обеспечить предсказуемость, правовую определенность и процветание всех общин в Северной Ирландии».

И это все, что предлагает EAPM на данный момент — напоминание, вы можете просмотреть статью EAPM о лекарственных препаратах для передовой терапии. ВОТ. Оставайтесь в безопасности и будьте здоровы, и наслаждайтесь остальной частью недели.

Поделиться этой статьей: